Bemdaneprocel
Trasplantadas al cerebro. Mejora motora sostenida 3 años en fase 1. Fase 3 con cirugía simulada en el grupo control.
Los fármacos alivian síntomas, pero ninguno frena la enfermedad. El frente más prometedor es reponer neuronas con células madre, que ya tuvo aprobación condicional en Japón.
Los acontecimientos más recientes, del más nuevo al más antiguo.
Nuevo tipo de agonista de dopamina. Dio cerca de 1 hora extra al día sin síntomas. Trata síntomas, no frena la enfermedad.
El comprimido para portadores de GBA1 no alcanzó los objetivos.
El inhibidor de LRRK2 de Biogen y Denali no frenó la enfermedad.
Raguneprocel recibió aprobación condicional con base en 7 pacientes. Debe confirmar en 7 años.
Cada columna es una etapa del camino hasta la farmacia. Los colores muestran el tipo de tratamiento.
Trasplantadas al cerebro. Mejora motora sostenida 3 años en fase 1. Fase 3 con cirugía simulada en el grupo control.
Falló el objetivo en fase 2b, pero con señales de freno. Fase 3 con ~900 personas.
Complemento diario para síntomas motores. Resultado de fase 3 esperado en sep/2026.
Aumenta la enzima GCase. Fase 3 en curso.
Intenta proteger las neuronas de dopamina. Fase 2 con cirugía simulada.
Los anticuerpos llegaron al líquido cefalorraquídeo. Fast Track de la FDA.
Candidatos que parecían prometedores y fueron cancelados. La mayoría de los tratamientos probados no llega al mercado.
2026 · Inhibidor de LRRK2; sin efecto en la progresión.
2026 · Activador de GCase; falló en fase 2b.
2025 · Fármaco para diabetes; fase 3 sin beneficio.
Todavía no existe. El tratamiento actual es: Levodopa, otros fármacos sintomáticos y estimulación cerebral.
Fasevia sigue 6 candidatos: Bemdaneprocel (Fase 3); Prasinezumabe (Fase 3); Solengepras (Fase 3); Ambroxol (Fase 3); AB-1005 (Fase 2); ACI-7104 (Fase 2).
Hoy el más avanzado es Bemdaneprocel (BlueRock · Bayer), en fase 3. Trasplantadas al cerebro. Mejora motora sostenida 3 años en fase 1. Fase 3 con cirugía simulada en el grupo control.
Un medicamento debe completar la fase 3 y pasar por la revisión de las agencias de salud, como FDA, EMA o ANMAT, lo que suele llevar algunos años. El candidato más avanzado hoy está en fase 3.