Ulefnersen
✓ Fase 3 completada
Ionis · Otsuka
Terapia de ARN para ELA-FUS
Fase 3 positiva en 73 pacientes: mejor función y supervivencia que el placebo. Solicitud a la FDA en discusión.
Resultado: sep/2026
Neurodegenerativa · neuronas motoras
ELA
Esclerosis lateral amiotrófica: pérdida progresiva del movimiento. Los mayores avances vienen de terapias de ARN para formas genéticas, que ya cambiaron el curso en algunos pacientes.
- Cura
- Todavía no existe
- Tratamiento actual
- Riluzol y edaravona; tofersen para la forma SOD1
- Quién la tiene
- Cerca de 2 casos nuevos por 100 mil personas al año
- Actualizado el
6candidatos en el tablero
Fase 3 completadafase más avanzada
2novedades en 2026
Qué cambió
Los acontecimientos más recientes, del más nuevo al más antiguo.
AvanceUlefnersen funciona en ELA-FUS
Primer estudio controlado contra la causa genética de la forma FUS, que afecta a jóvenes y avanza rápido.
AvanceComienza la fase 3 de pridopidina
500 participantes con enfermedad inicial y de progresión rápida.
Tratamientos en estudio
Cada columna es una etapa del camino hasta la farmacia. Los colores muestran el tipo de tratamiento.
- Medicamento oral (4)
- Terapia celular, génica o de ARN (2)
Fase 3confirmación · 6
CNM-Au8
Clene
Nanocristales de oro
La fase 2 mostró menos muertes. La empresa busca aprobación acelerada basada en biomarcador.
Solicitud en preparación
Pridopidina
Prilenia · Ferrer
Activador del receptor S1R
En un subgrupo de enfermedad rápida, frenó el deterioro un 32%. Fase 3 con 500 personas inició en mar/2026.
Resultado: 2028
Tofersen (ATLAS)
Biogen
Terapia de ARN para SOD1
Ya aprobado. Ahora prueba si previene la enfermedad en portadores antes de los síntomas.
Fin: 2027
Masitinibe
AB Science
Inhibidor de tirosina quinasa
Fase 3 autorizada, esperando financiación para iniciar.
No iniciado
PrimeC
NeuroSense
Ciprofloxacino + celecoxib
Combina dos fármacos existentes. Solicitud en Canadá; fase 3 en EE. UU. espera fondos.
En revisión (Canadá)
Lo que quedó en el camino
Candidatos que parecían prometedores y fueron cancelados. La mayoría de los tratamientos probados no llega al mercado.
Relyvrio
2024 · Retirado del mercado tras fallar en fase 3.
Preguntas frecuentes
¿Existe cura para ELA?
Todavía no existe. El tratamiento actual es: Riluzol y edaravona; tofersen para la forma SOD1.
¿Qué tratamientos para ELA están en estudio?
Fasevia sigue 6 candidatos: Ulefnersen (Fase 3 completada); CNM-Au8 (Fase 3); Pridopidina (Fase 3); Tofersen (ATLAS) (Fase 3); Masitinibe (Fase 3); PrimeC (Fase 3).
¿Cuál es el tratamiento más avanzado para ELA?
Hoy el más avanzado es Ulefnersen (Ionis · Otsuka), en fase 3 completada. Fase 3 positiva en 73 pacientes: mejor función y supervivencia que el placebo. Solicitud a la FDA en discusión.
¿Cuándo puede llegar un tratamiento nuevo para ELA?
Un medicamento debe completar la fase 3 y pasar por la revisión de las agencias de salud, como FDA, EMA o ANMAT, lo que suele llevar algunos años. El candidato más avanzado hoy está en fase 3 completada.